英国科尔切斯特的爱德华在五岁时被确诊为脊髓性肌萎缩症，凭借一次性基因治疗药物 Zolgensma 获得新生，治疗费用约人民币1610万元，由 NHS 资助。治疗后他渐趋健康，能独立走路并学习游泳，家庭为持续治疗多年来靠筹款维持。为支付私人理疗，家人五年筹得约17万英镑，但资金接近耗尽。专家表示这类治疗对 SMA 的影响深远，长期效果仍需观察，未来是否有更多类似疾病获益成为关注焦点。未来能否扩面覆盖医保与长期效果将是关键。你会如何看待这一治疗路径在全球的推广？
爱德华来自英国科尔切斯特，年仅五岁就被诊断患有脊髓性肌萎缩症SMA，这是一种会削弱肌肉、影响发育的罕见疾病。爱德华是英国最早接受 Zolgensma 这项一次性基因治疗药物的儿童之一，该药在英国国家卫生服务体系NHS于2021年资助。此次治疗的官方标价约为人民币1610万元。 他的母亲梅根·威利斯表示，爱德华本来嗜睡乏力，但现在性格真实活泼，充满活力。英格兰每年约有65名婴儿出生患 SMA；若不治疗，很多婴儿在两岁前难以存活。 在治疗前，爱德华曾依赖 Spinraza 等药物，需要定期脊柱注射，但 Zolgensma 仅需一次性注射。
如今五岁多的爱德华已经能够独立走大约二十到三十步。十月间完成双髋置换手术后，正在恢复并尝试重新站立。他还开始学习游泳，能够在水中自行漂浮，这对 SMA 患儿来说是一大挑战。更难得的是，他曾在今年夏天从船上跳入海中，尝试了水上摩托。这个可爱的小男孩正在以自己的方式探索世界。
家庭为让他获得持续治疗搬到了伦敦，并将每周理疗次数安排到五次左右。为了照顾爱德华、确保治疗不中断，母亲放弃了在活动管理行业的工作，转而通过筹款获得私人理疗与设备。五年间大约筹集了17万英镑（约人民币153万元），目前资金接近耗尽。家人表示，私人治疗带来的进步是他们坚持继续筹款的原因。
业内普遍认为，Zolgensma 是全球最昂贵的药物之一。英国 NHS England 表示对其标价存在未披露折扣，折后价格约人民币1610万元。爱德华在两个月大时被确诊，此前一直使用 Spinraza，需要终身定期注射，而 Zolgensma 则是一针完成。长期效果尚不明确，但家属对未来充满信心，认为这一代 SMA 婴儿可能长大成人。NHS England 的专科委托医疗医学主任詹姆斯·帕默教授表示，看到自四年前治疗开始以来的显著改善，深感荣幸；爱德华也成为超过150名受益于此项一次性治疗的儿童之一。专家们希望随着医学进步，类似疾病也将逐步实现可治疗。
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